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都知道CAR-T火,但如何引“火”成“金”?

2017-09-07 09:26:50 兴发娱乐|官网 阅读

CAR-T细胞全称是Chimeric Antigen Receptor T-CellImmunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞,因此被称作细胞疗法,而不是传统的药物治疗。CAR-T技术近年来取得了越来越多的令人鼓舞的研究成果,是现在比较具有颠覆意义的新兴技术。


目前该疗法全球范围内呈现三足鼎立之势:NovartisJunoKite。除此之外,还有N多家公司如火如荼的进展着CAR-T疗法的研究工作,但到底该疗法是否能够以及什么时候获得批准上市仍不得而知,这项目前风靡的临床技术能否给商家带来实实在在的商业利益还是个未解之谜。


根据路透社报道,NovartisJunoKite这三家都在商业化生产设施上下血本,为了抢占上市先机,他们都决定不能依赖主流的外包方式。


对于CAR-T这种个体化治疗技术,使其商业化显得十分复杂且烧钱。因为建立治疗性的CAR-T细胞需要通过分离患者体内的T细胞并在体外进行特定肿瘤抗体的修饰,经过扩增后再回输至患者体内,整个过程耗时约两周。但目前主流的大、小分子药物恰巧相反,简简单单就可以实现规模化生产。


从综合实力上对比,Novartis很可能成为CAR-T疗法上市公司的NO.1。该公司已经通过与宾大的合作者共有的公司大量制备了实验产品,并且从Dendreon获得了可以进行商业化生产的工厂


Juno稍稍落后一程,他们希望能够在明年实现产业化。为此Juno先后投资了华府的一家新药工厂,还收购了德国的Stage Cell Therapeutics


Kite也为着上市不懈努力着,现在已经和两个生产中心签订了合同,一个用于试验,另一个用于商业生产。



告你几个FDA不得不批准CAR-T疗法通过的理由:



1. 全球基于T细胞的肿瘤治疗市场空间大概1000亿美元,其中CAR-T细胞治疗可能成为最有前景的治疗方式(30-50万美元/人,治疗过程14),未来治疗成本会逐渐下降,成为医院和门诊的常规治疗方式。


2. CAR结构里的第一个关键部位是识别肿瘤抗原的单链抗体,能识别肿瘤细胞表面完整的分子,解决了靶向性和抗原递呈的两大问题,将成为最有效的肿瘤治疗方式。


3. CAR-T细胞疗法的适应症主要是预后极差的罕见肿瘤,能够延长患者寿命,并且完全缓解症状。



再告你几个CAR-T没法规模化的原因:



1. 还需要更长的时间观察病毒载体是否会带来有害的插入性突变;


2. CAR-T的临床应用会导致严重不良反应,包括on-target效应(主要有肿瘤溶解综合征、细胞因子风暴、巨噬细胞综合征、神经毒性、B细胞缺如及低丙种球蛋白血症)及off-target效应;


3. CAR-T的临床试验结果各个中心结果不一,目前还处于探索阶段,很难达到统一的标准化治疗;


4. CAR-T的设计及培养制备成本过高。




最后再来张图告你CAR-T疗法商业化面临的诸多挑战:



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图文来自:ACROBiosystems官方(如有侵权请及时联系)